Taysha Gene Q1 실적, 수익 예상치를 넘어
- ByInvesting.com
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는 환자 중심의 유전자 치료 회사입니다. 회사는 중추신경계(CNS)의 단일성 질환 치료를 위한 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제의 개발 및 상용화에 주력하고 있습니다. 이 회사의 유전자 치료 후보물질 포트폴리오는 신경 퇴행성 질환, 신경 발달 장애, 유전성 간질 등 세 가지 치료 범주에 걸쳐 다양한 신경학적 적응증을 대상으로 합니다. 이 회사의 제품 후보로는 거대 축삭 신경병증(GAN) 치료를 위한 임상 단계의 체내 투여 AAV9 유전자 치료 프로그램인 TSHA-120과 레트 증후군에 대한 임상 평가 중인 자가보완성 체내 전달 AAV9 유전자 전달 치료 제품 후보인 TSHA-102가 있습니다; 닭 b-액틴 하이브리드 프로모터의 제어 하에 인간 코돈 최적화 세로이드 리포푸신증 신경세포 1(CLN1) 상보적 데옥시리보핵산을 발현하는 자기보완적 AAV9 바이러스 벡터인 TSHA-118 등입니다.