샌디에이고 - 바이오 제약 회사인 Belite Bio, Inc(나스닥: BLTE)는 최근 유전성 안질환인 스타가르트병(STGD1) 치료를 목표로 하는 자사의 약물 틴라레반트의 중추적인 글로벌 3상 시험에 대한 등록을 완료했습니다. DRAGON으로 알려진 이 임상시험에는 11개국에서 104명의 청소년 피험자가 참여하고 있으며, 중간 결과는 2024년 4분기에 나올 예정입니다.
또한 회사는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 DRAGON II라는 이름의 임상시험을 개시하기 위한 신청서를 제출했다고 발표했습니다. 이 임상시험은 일본 청소년 STGD1 환자를 대상으로 약물의 약동학 및 약력학을 평가하고 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 2/3상 연구를 포함할 예정입니다.
경구용 정제인 틴라레반트는 진행성 건성 연령 관련 황반변성(건성 AMD)에서 지리적 위축(GA)뿐만 아니라 STGD1의 진행을 늦추는 것을 목표로 합니다. 이 약물은 이러한 질환과 관련이 있는 망막의 비타민 A 기반 독소 축적을 줄이도록 설계되었습니다.
24개월간 진행된 2상 임상시험의 데이터에 따르면 틴라레반트로 치료받은 피험자는 ProgStar 연구의 유사한 코호트에 비해 위축성 망막 병변의 성장이 지속적으로 감소한 것으로 나타났습니다. 또한, 틴라레반트 치료를 받은 피험자의 42%는 치료 기간 동안 위축성 망막 병변이 발생하지 않았습니다.
틴라레반트는 일본에서 STGD1 치료제로 희귀의약품 지정을 받았으며, 미국에서는 패스트트랙 및 희귀 소아 질환 지정, 미국과 유럽에서는 희귀의약품 지정을 받았습니다.
STGD1은 가장 흔한 유전성 망막이상증으로 진행성 시력 상실을 초래하며, 현재 FDA가 승인한 치료제는 없습니다. 마찬가지로 건성 AMD의 진행 단계인 GA의 경우에도 FDA에서 승인한 경구 투여 치료제가 없습니다.
벨라이트 바이오는 의학적 미충족 수요가 큰 망막 퇴행성 질환과 특정 대사성 질환의 치료제를 개발하는 데 주력하고 있습니다. 이 정보는 벨라이트 바이오의 보도자료를 기반으로 합니다.
이 기사는 AI의 지원으로 생성되고 번역되었으며 편집자에 의해 검토되었습니다. 자세한 내용은 우리의 이용 약관을 참조하십시오.