뉴저지주 플로햄 파크 - 재생 의학 전문 생명공학 기업인 셀룰러리티(Celularity Inc.)(나스닥: CELU)가 미국 식품의약국(FDA)에 상완골 근위축증(FSHD) 치료를 위한 태반 유래 세포 치료제인 PDA-002에 대해 희귀의약품 지정을 정식으로 요청했습니다. 희귀의약품 지위는 미국 내 20만 명 미만의 희귀질환자에게 영향을 미치는 치료제에 부여되며, 세금 공제 및 시장 독점권을 포함한 특정 혜택을 제공할 수 있습니다.
이 회사는 이전에 FSHD에 대한 PDA-002의 FDA 임상시험용 신약 신청 승인을 획득했으며 2024년 하반기에 임상 1/2상 연구를 시작할 것으로 예상하고 있습니다. 이 임상시험은 현재 치료법이나 질병을 개선하는 치료제가 없는 쇠약성 질환인 FSHD 치료를 위한 생물학적 제제 허가 신청서 제출을 위한 중요한 단계입니다. 가장 흔한 형태의 근이영양증 중 하나인 FSHD는 약 8,000명 중 1명에게 영향을 미치며 심각한 근육 소모를 초래합니다.
셀룰러리티의 CEO인 로버트 하리리(Robert Hariri) 박사는 세포 치료 플랫폼을 통해 난치병 환자들의 미충족 수요를 해결하고자 하는 회사의 노력을 강조했습니다. 이 연구는 신경 퇴행성 질환에 대한 세포 면역 치료제를 개발하기 위한 셀룰러리티의 광범위한 전략의 일환입니다.
이 회사의 포트폴리오에는 노화, 암, 면역 질환과 관련된 질병을 표적으로 하는 태반에서 추출한 다양한 세포 치료제가 포함되어 있습니다. 셀룰러리티는 PDA-002 외에도 중간엽 줄기세포(MSC), T세포, 자연살해(NK) 세포, 엑소좀을 치료 용도로 연구하고 있습니다.
이 문서의 정보는 셀룰러리티의 보도 자료를 기반으로 합니다.
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