플로리다주 코럴 게이블즈 - 바이오 제약 회사인 Catalyst Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ: CPRX)가 미국에서 2세 이상의 듀센 근이영양증(DMD) 치료제로 AGAMREE(바모롤론)를 상업 출시한다고 발표했습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 2023년 10월 26일 아가프리를 승인했으며, 현재 처방전을 통해 구입할 수 있습니다.
경구 현탁액 40mg/mL인 아가미어는 생명을 위협하는 희귀 신경근육 질환인 다발성 근위축증의 대체 스테로이드 치료제로 도입되었습니다. 카탈리스트의 CEO인 리차드 데일리(Richard J. Daly)는 아가프리가 기존 코르티코스테로이드 치료제에 비해 부작용이 적고 삶의 질을 개선할 수 있다고 강조했습니다. 또한 이 회사는 DMD 환자들이 아가프리에 저렴하게 접근할 수 있도록 맞춤형 지원과 재정 지원을 제공하는 카탈리스트 패스웨이 프로그램(Catalyst Pathways® Program)을 설립했습니다.
FDA의 아가미 승인은 임상 2b상 VISION-DMD 연구 결과에 근거한 것으로, 이 연구는 치료제가 1차 평가변수인 기립 시간(TTSTAND) 속도를 충족하고 뼈 건강 및 성장과 관련된 부작용이 감소한 안전성 프로파일을 나타냈다는 것을 보여주었습니다. 보고된 가장 흔한 부작용은 쿠싱증후군, 정신 장애, 구토, 체중 증가, 비타민 D 결핍이었으며 일반적으로 경증에서 중등도의 중증도였습니다.
카탈리스트 파마슈티컬스는 미국에서 아가프리에 대해 희귀의약품 독점권(ODE)과 신화학물질 독점권(NCE)을 부여받아 승인일로부터 각각 7년과 5년간 시장 독점권을 갖게 되었습니다. 또한 이 약물은 2040년까지 보호를 연장할 수 있는 특허를 출원 중입니다.
DMD는 미국에서 약 11,000~13,000명의 환자에게 영향을 미치며, 이들 중 약 70%가 현재 코르티코스테로이드 치료를 받고 있습니다. 아가프리의 작용 방식은 해리성 특성을 가지고 있어 효능은 유지하면서 부작용 프로필은 더 견딜 수 있는 것으로 알려져 있습니다.
이 뉴스는 카탈리스트 파마슈티컬스의 보도 자료를 바탕으로 작성되었습니다.
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