뉴욕주 태리타운 - 미국 식품의약국(FDA)은 리제네론 파마슈티컬스의 콜레스테롤 치료제인 프랄루런트®(성분명: 알리로쿠맙)의 승인을 일반적으로 나쁜 콜레스테롤로 알려진 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 높은 유전 질환인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)이 있는 8세 이상의 어린이까지 확대 승인했습니다. 이번 결정으로 기존 치료에도 불구하고 LDL-C 수치가 높게 유지되는 HeFH 소아 환자에게 새로운 치료 옵션이 제공됩니다.
FDA의 이번 결정은 이미 지질 저하제를 복용하고 있는 8~17세 HeFH 소아 환자를 대상으로 한 3상 임상시험이 뒷받침하고 있습니다. 이 연구에 따르면 4주마다 프랄런트를 투여한 환자는 24주 시점에서 위약에 비해 LDL-C 수치가 31% 감소한 것으로 나타났습니다. 다른 주요 지질 수치도 개선된 것으로 나타난 이 임상시험의 결과는 최근 미국의학협회 소아과 저널에 게재되었습니다.
임상시험에서 소아에 대한 안전성 프로파일은 성인 HeFH 환자에서 관찰된 것과 일치했으며 새로운 이상 반응은 확인되지 않았습니다. 이전 프랄루엔트 임상시험에서 흔하게 나타난 부작용으로는 주사 부위 반응과 독감 유사 증상이 있었습니다.
PCSK9와 LDL 수용체의 결합을 억제하고 간세포의 수용체 수를 증가시켜 혈액에서 LDL을 제거하는 방식으로 작용하는 프랄런트는 당초 성인 HeFH 및 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제와 심혈관 질환이 있는 성인의 심장마비, 뇌졸중 및 불안정 협심증 예방제로 승인받았습니다.
프랄루렌트를 개발한 생명공학 회사인 리제네론은 독점적인 VelocImmune® 기술을 사용하여 이 약을 개발했습니다. 이 약물은 현재 유럽연합, 일본, 캐나다, 스위스, 브라질을 포함한 60개국 이상에서 승인되었습니다.
이번 승인으로 프랄루언트는 심장 질환에 대한 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 치료제로는 최초로 FDA 승인을 받은 또 하나의 이정표를 세웠습니다. 이 기사의 정보는 리제네론 파마슈티컬스의 보도자료를 기반으로 합니다.
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