서머빌, 매사추세츠주 - 는 겸상 적혈구 질환 환자를 위해 FDA 승인을 받은 유전자 치료제인 라이프제니아(LYFGENIA)의 첫 상업적 세포 채취를 통해 중요한 이정표를 달성했습니다. 이번 개발은 겸상 적혈구 질환의 흔한 합병증인 혈관 폐쇄 병력이 있는 환자에게도 치료제를 제공할 수 있게 된 중요한 진전입니다.
치료 과정은 블루버드의 전국 60여 개 공인 치료 센터 네트워크의 일원인 워싱턴 DC의 어린이 국립병원에서 시작되었습니다. 이 센터들은 환자 자신의 혈액 줄기세포에 기능성 베타글로빈 유전자를 도입하는 일회성 유전자 치료법인 라이프제니아를 투여할 수 있는 전문성을 갖추고 있습니다.
블루버드 바이오의 사장 겸 CEO인 앤드류 오벤샤인은 환자, 간병인, 연구자 및 임상의의 공헌을 인정하며 여기까지 온 10년에 걸친 여정에 감사를 표했습니다. 어린이 국립병원의 데이비드 제이콥슨 박사는 겸상 적혈구 질환에 대한 라이프지니아 같은 유전자 치료제의 획기적인 특성을 강조하며 환자와 가족에게 새로운 치료 대안과 희망을 제공했습니다.
라이프지니아 또는 로보셀은 12세 이상의 환자를 위해 설계되었으며, 완료된 1/2상 임상시험과 진행 중인 3상 임상시험을 포함하여 광범위한 연구를 거쳤습니다. 또한 임상시험에서 치료를 받은 환자를 대상으로 장기 안전성 및 유효성 추적 연구(LTF-307)가 진행 중입니다.
유망한 이점에도 불구하고 LYFGENIA는 치료제로 치료받은 환자에서 관찰된 혈액학적 악성 종양 위험으로 인해 박스형 경고가 부착되어 있습니다. 환자는 악성 종양에 대해 평생 모니터링을 받아야 하며, 악성 종양이 발생하면 블루버드 바이오에 보고하여 추가 지침을 받아야 합니다.
라이프게나와 관련된 다른 잠재적 위험으로는 혈소판 생착 지연, 호중구 생착 실패, 삽입 종양 발생 및 과민 반응이 있습니다. 또한 라이프게니아를 투여받은 환자는 통합 벡터 DNA로 인해 PCR 분석에서 HIV 양성 반응을 보일 수 있으며, 이로 인해 위양성 결과가 나올 수 있다는 점에 유의해야 합니다.
3등급 이상의 가장 흔한 이상 반응으로는 구내염, 혈소판 감소증, 호중구 감소증, 열성 호중구 감소증, 빈혈, 백혈구 감소증 등이 있습니다. 임상시험 중 3명의 환자가 사망했는데, 1명은 심장 돌연사로, 2명은 이전 버전의 라이프제니아로 치료받은 급성 골수성 백혈병으로 사망했습니다.
블루버드 바이오는 골수 용해성 조절제와 관련된 위험을 고려할 때 임신, 피임, 모유 수유에 대해 담당 의사와 상의하는 것이 중요하다고 강조합니다.
이 뉴스는 블루버드 바이오의 보도 자료를 기반으로 합니다.
인베스팅프로 인사이트
겸상 적혈구 질환에 대한 블루버드 바이오의 유전자 치료법이 획기적으로 발전하고 있는 가운데 회사의 재무 및 시장 성과는 엇갈린 모습을 보이고 있습니다. 라이프제니아를 위한 최초의 상업적 세포 수집이 진행 중인 블루버드 바이오(NASDAQ:BLUE)는 기업 여정에서 중요한 시점에 있습니다.
회사의 시가총액은 투자자들의 심리와 시장 상황을 반영하여 1억 7,343만 달러에 불과합니다. 혁신적인 치료법 개발에도 불구하고 블루버드 바이오의 재무 지표는 몇 가지 과제를 시사합니다. 블루버드 바이오의 주가수익비율(P/E)은 현재 -1.9로 마이너스이며, 이는 주가 대비 순이익을 창출하지 못하고 있음을 나타냅니다. 이는 2023년 3분기 기준 지난 12개월 동안의 매출 총 이익률이 -1076.97%인 것으로 보아 회사가 수익을 통해 비용을 충당하는 데 어려움을 겪고 있음을 알 수 있습니다.
인베스팅프로 팁은 애널리스트들이 블루버드 바이오가 올해 흑자를 낼 것으로 예상하지 않고 있으며, 회사의 주가가 52주 최저치 근처에서 거래되면서 압박을 받고 있다고 강조합니다. 또한 지난 1년 동안 주가가 크게 하락하여 현재 기준 1년 총 수익률이 -79.41%에 달합니다. 이러한 재정적 역풍은 특히 강력하고 즉각적인 수익성을 가진 기업을 찾는 투자자에게는 고려해야 할 중요한 사항입니다.
그러나 2023년 3분기 기준 지난 12개월 동안 322.68%의 인상적인 매출 증가를 기록한 이 회사의 매출 성장률은 보다 낙관적인 이야기를 들려줍니다. 이는 블루버드 바이오의 수익성은 여전히 불투명하지만 매출이 크게 확대되고 있으며, 비용을 통제하고 마진을 개선할 수 있다면 향후 재무 건전성에 좋은 징조일 수 있음을 시사할 수 있습니다.
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