보스턴 - 미국 식품의약국(FDA)이 순환하는 성숙 호중구와 림프구 수를 증가시키는 12세 이상 WHIM 증후군 환자를 위한 XOLREMDI™(마보릭사포) 캡슐을 승인했다고 오늘 X4 파마슈티컬스(NASDAQ:XFOR)가 발표했습니다.
이는 CXCR4 경로 기능 장애로 인해 발생하는 희귀한 일차 면역 결핍 및 만성 호중구 감소 장애인 WHIM 증후군에 대해 특별히 적응증을 받은 최초의 치료제입니다.
이번 승인은 위약 대비 절대 호중구 및 림프구 수치를 임계치 이상으로 증가시킨다는 사실을 입증한 4WHIM 3상 임상시험을 기반으로 이루어졌습니다. 또한 이 임상시험에서는 이 약으로 치료받은 환자들의 감염률이 감소한 것으로 나타났습니다.
X4 파마슈티컬스의 사장 겸 CEO인 폴라 래건 박사는 이 표적 치료제가 결실을 맺을 수 있도록 지원해준 WHIM 증후군 커뮤니티와 규제 기관에 감사를 표했습니다. 면역 결핍 재단도 이 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 중요한 진전이라며 이번 승인을 환영했습니다.
보도자료에 따르면 임상시험에서 가장 흔하게 나타난 부작용은 혈소판 감소증, 발진, 비염, 비출혈, 구토, 현기증 등이었습니다. 졸렘디는 CYP2D6에 크게 의존하는 약물은 허가 시 금기이며 배아-태아 독성에 대한 경고가 부착되어 있습니다.
X4는 승인과 함께 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처를 받았으며, 이는 후속 신청에 대한 우선 검토에 사용하거나 다른 의약품 스폰서에게 판매할 수 있습니다.
X4는 또한 미국 환자를 위한 지원 프로그램인 X4Connect를 출시하여 전문 약국 파트너인 PANTHERx® Rare를 통해 솔렘디로 치료 중인 환자에게 자원과 지원을 제공할 예정입니다.
인베스팅프로 인사이트
X4 파마슈티컬스(NASDAQ:XFOR)가 FDA의 윔 증후군 치료제 졸렘디(XOLREMDI™) 승인을 기념하는 가운데, 회사의 재무 건전성과 주식 실적은 투자자들에게 더 넓은 맥락을 제공합니다. 인베스팅프로의 실시간 데이터에 따르면 X4 파마슈티컬스의 시가총액은 1억 9,565만 달러입니다. 긍정적인 임상 결과와 최근 FDA 승인에도 불구하고 회사의 재무 지표는 2023년 4분기 기준 지난 12개월 동안의 조정 주가수익비율이 -1.93으로 회사의 현재 수익성 부족을 반영하는 등 어려움을 나타내고 있습니다.
이 회사의 주식은 지난 6개월 동안 주가가 크게 상승하면서 변동성이 커져 총 수익률이 64.52%를 기록했지만, 1년 가격 총 수익률은 20.75% 감소한 것으로 나타났습니다. 이는 이 종목이 단기적으로 강한 상승세를 보였지만 장기적으로는 어려움을 겪었음을 시사합니다.
X4 제약에 대한 InvestingPro 팁 중 두 가지가 눈에 띕니다. 첫째, 회사의 빠른 현금 소진에도 불구하고 대차 대조표에 부채보다 더 많은 현금을 보유하고있어 단기적으로 재정적 유연성을 제공 할 수 있습니다. 둘째, 애널리스트들이 향후 수익 전망치를 상향 조정하여 졸렘디 승인 이후 회사의 재무 궤도에 변화가 있을 수 있음을 시사했습니다.
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