뉴욕 - 신경 퇴행성 질환을 위한 성인 줄기세포 치료제의 선구자인 BrainStorm Cell Therapeutics Inc.(NASDAQ: BCLI)가 오늘 중요한 이정표를 발표했습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 근위축성 측색 경화증(ALS) 환자를 대상으로 한 NurOwn®의 임상 3b상 시험 설계를 제안했습니다.
특별 프로토콜 평가(SPA)를 통해 이루어진 이번 합의는 임상시험 프로토콜과 통계 분석 계획을 확고히 합니다. 다가오는 연구는 향후 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 강화하는 것을 목표로 합니다.
BCT-006-US 연구로 명명된 이 임상 3b상 시험은 루게릭병 환자에서 NurOwn의 효능과 안전성을 평가하기 위해 다기관으로 구성된 두 부분으로 나뉘어 진행됩니다. 질병 진행 초기, 특히 지난 24개월 이내에 증상이 시작된 환자를 대상으로 최대 200명을 대상으로 합니다.
임상시험은 24주간의 이중맹검, 위약 대조 단계로 시작되며, 이후 오픈 라벨로 연장될 예정입니다. 이 단계에서는 모든 참가자가 혁신적인 치료제를 투여받게 됩니다.
브레인스톰의 사장 겸 CEO인 차임 레보비츠는 이번 SPA가 누오른 임상 프로그램의 규제 위험을 해소하고 규제 승인을 향해 나아갈 수 있는 잠재력에 대해 낙관적인 입장을 표명했습니다. 이 회사의 공동 CEO인 스테이시 린드보그는 이전 연구에서 얻은 인사이트를 바탕으로 치료의 효과와 안전성을 평가하는 데 중점을 둔 설계를 강조했습니다.
임상시험의 1차 유효성 평가변수는 베이스라인부터 24주차까지 개정된 근위축성 측삭경화증 기능 평가 점수(ALSFRS-R)의 변화입니다. 독립적인 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 참가자의 안전을 감독하고 뇌척수액과 혈액 샘플을 분석하여 신경 퇴화 및 신경 보호와 관련된 바이오마커를 분석할 예정입니다.
브레인스톰은 연구자들과의 프로토콜 검토, 기관윤리심의위원회 승인, 루게릭병 커뮤니티와의 협력을 거쳐 2024년에 임상 3b상 연구를 시작할 계획입니다. 이 회사는 오늘 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최하여 SPA와 계획된 3상 프로그램에 대해 논의했습니다.
이 소식은 브레인스톰 셀 테라퓨틱스의 보도 자료를 바탕으로 한 것으로, 치료 옵션이 제한적인 진행성 신경 퇴행성 질환인 루게릭병 치료제를 개발하려는 회사의 노력에 중요한 진전을 의미합니다.
인베스팅프로 인사이트
브레인스톰 셀 테라퓨틱스(NASDAQ: BCLI)가 루게릭병 치료제인 누리온®의 중요한 3b상 임상시험을 준비하면서 투자자들은 회사의 재무 상태와 시장 성과를 면밀히 모니터링하고 있습니다. InvestingPro의 최신 데이터에 따르면 시가총액은 4,989만 달러로, 현재 시장에서 회사의 가치를 반영하고 있습니다. 유망한 임상 개발에도 불구하고 브레인스톰의 재무 상태는 어려운 상황을 보여줍니다. 2023년 4분기 기준 지난 12개월 동안의 주가수익비율이 -2.9로, 현재 수익을 창출하지 못하고 있음이 분명합니다.
인베스팅프로 팁은 빠른 현금 소진과 낮은 매출 총이익률 등 브레인스톰이 직면한 중대한 과제를 강조합니다. 또한 회사의 단기 부채가 유동 자산을 초과하고 있으며 분석가들은 이번 회계 연도에 수익성을 기대하지 않습니다. 이러한 요소는 투자자가 BrainStorm의 장기적인 성공 가능성을 평가할 때 고려해야 할 중요한 요소입니다.
그러나 BrainStorm의 미래가 어둡기만 한 것은 아닙니다. 이 회사는 지난 한 달 동안 121.21%의 높은 수익률을 기록했으며, 6개월 총 수익률은 329.41%로 더욱 인상적이었습니다. 이러한 상승세는 특히 임상 프로그램을 발전시키면서 회사의 미래에 대한 투자자의 신뢰가 높아지고 있음을 나타낼 수 있습니다.
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